В ходе эксперимента 35 взрослым пациентам с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией или ранней ишемической болезнью сердца однократно внутривенно вводился препарат VERVE-102 для инактивации гена, который отвечает за синтез белка PCSK9, препятствующего выведению из организма холестерина ЛПНП.
Введение самой высокой дозы препарата позволило снизить уровень холестерина ЛПНП до 62% (вплоть до 18 месяцев у некоторых участников). При этом серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Были отмечены только легкие реакции на инфузию и краткие изменения в показателях функции печени. По мнению ученых, генная терапия потенциально может кардинально поменять подходы к медикаментозной профилактике сердечно-сосудистых событий. Результаты клинических испытаний фазы 1b были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
Scott B. Vafai et al, In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia, New England Journal of Medicine (2026). DOI: 10.1056/nejmoa2601283
